Cosa succederà dopo i bambini Crispr?

Nonostante l'entusiasmo per l'indubbio grande potenziale dell'editing del genoma, dobbiamo riconoscere che questa tecnologia non è ancora completamente sviluppata. ? noto, ad esempio, che in alcuni casi ampie sezioni di materiale genetico vengono completamente eliminate quando viene utilizzata. Se applichiamo la tecnologia nel posto sbagliato, ad esempio nel germe umano, le conseguenze sono gravi.

I dati presentati da He mostrano anche che era ben lontano dall'avere il metodo sotto controllo. Per esempio, non ha prodotto esattamente le mutazioni che intendeva originariamente. L'effetto delle mutazioni effettivamente prodotte non è affatto noto. Inoltre, il materiale genetico non è probabilmente alterato in tutte le cellule del corpo dei bambini nati in Cina, ma solo in alcune di esse. Lo stesso scienziato si è accorto di questi difetti, ma ha comunque continuato a mettere al mondo i bambini.

Ha ignorato una serie di linee guida scientifiche, comprese quelle che ha pubblicato con il proprio nome. E secondo le autorità cinesi, ha semplicemente aggirato le procedure chiave per la conduzione di studi medici. ? un mascalzone che ha adottato un approccio mostruoso e non etico, facendo un torto ai suoi pazienti.

Tuttavia, tutto ciò non significa che si debba demonizzare l'uso della tecnologia di editing del genoma in principio.

Importanti ricerche e potenziali terapie

Da un lato, si sta già svolgendo un'importante ricerca fondamentale, anche su embrioni umani: Esiste una ricerca altamente regolamentata, in particolare nel Regno Unito, negli Stati Uniti e in Cina, in cui gli embrioni umani vengono modificati utilizzando Crispr/Cas. Ciò consente agli scienziati di indagare su importanti questioni relative alla gravidanza e ai motivi degli aborti spontanei. Secondo la legge, questi embrioni non possono essere tenuti in vita in laboratorio per più di 14 giorni.

D'altro canto, esistono casi ipotizzabili di terapia per malattie ereditarie in cui potrebbe essere eticamente appropriato modificare attivamente la linea germinale, se un giorno la tecnica sarà ritenuta sufficientemente sicura. Come altri scienziati, credo che, visti gli effetti a lungo termine, dovremmo ricorrere a questo metodo solo se non ci sono opzioni terapeutiche alternative. In molti casi, un'alternativa c'è: le coppie con malattie genetiche e il desiderio di avere figli possono spesso essere aiutate con l'inseminazione artificiale e la diagnosi genetica preimpianto (PGD).

In rari casi, tuttavia, questo approccio non è praticabile. Questo è il caso se entrambi i partner sono portatori di due copie del gene che causa la malattia o se si tratta di una cosiddetta malattia a eredità dominante e uno dei due partner sponsorizza due copie del gene che causa la malattia.

Non esagerare

? importante che ci prendiamo cura anche di questi pazienti. Anche se questi casi sono rari, sono comunque rilevanti: stiamo parlando di persone reali con malattie gravi e senza alcuna prospettiva di cura. Da un lato, dobbiamo proteggere questi pazienti dallo sfruttamento di scienziati senza scrupoli come lui. Dall'altro lato, non dobbiamo ammettere che i divieti sulle nuove forme di terapia genica possano spegnere le loro speranze di aiuto.

C'è il rischio di reagire in modo eccessivo alle azioni terribili di una singola persona e di vietare l'editing del genoma della linea germinale umana in generale. Chi siamo non è in grado di farlo, soprattutto perché le norme esistenti vietano già a sufficienza le azioni dell'Hes. Abbiamo piuttosto bisogno di una discussione seria sui possibili vantaggi e svantaggi dell'editing della linea germinale e di una regolamentazione ben ponderata che proibisca i comportamenti abusivi e allo stesso tempo permetta il trattamento dei pazienti che ne sono dipendenti.